이엔셀(456070)은 근육 연관 유전질환을 치료하기 위한 아데노부속바이러스(AAV) 기반 유전자치료제의 핵심 플랫폼 기술인 ‘근육 특이적 발현을 위한 키메라 프로모터 및 이를 이용한 AAV 기반 유전자 발현시스템’ 특허를 특허청에 제출했다고 24일 밝혔다.
이엔셀은 이번 특허에 포함된 ‘근육 특이 발현 조절 기술’이 기존 AAV 유전자치료제의 한계를 극복할 수 있는 핵심 플랫폼 기술이라 보고 있다. 골격근과 심근을 동시에 타겟하면서도 간, 생식기 등 비표적 장기에서는 발현을 억제함으로써 독성 위험을 현저히 낮춰 AAV 기반 유전자치료제의 치명적 약점을 극복했다는 것이 이엔셀 측 설명이다.
이엔셀은 근육세포 분화모델(in vitro)과 동물모델(in vivo)에서 검증한 결과 AAV 벡터를 전신 투여한 후 골격근과 심근에서 높은 발현 효율이, 간 및 생식기 등 비표적 장기에서는 현저히 낮은 발현이 나타난다는 점을 확인했다. 이엔셀은 최근 미국 사렙타테라퓨틱스의 AAV 기반 유전자치료제를 투여한 환자들이 간 독성으로 사망하는 사고가 잇따르는 상황에서 AAV 유전자치료의 안전성을 확보했다는 점에 의미를 두고 있다.
이엔셀 관계자는 “근육 특이 발현 조절 기술은 효과적인 치료뿐 아니라 AAV 기반 유전자치료제에서 가장 우려되는 안전성 문제까지 동시에 해결할 수 있는 신기술이라는 점에서 큰 의미가 있다”며 “효능과 안전성이라는 두 가지 숙제를 동시에 풀어낼 수 있는 플랫폼 기술을 확보한 만큼 향후 관련 분야를 새로운 성장 동력으로 삼고 지속적인 개발을 이어가겠다”고 말했다.
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