"트럼프 2기 출범이 줄기세포치료제 기업에 긍정적으로 작용할 것으로 기대하고 있습니다. 20년 넘게 쌓아온 줄기세포치료제 트랙 레코드를 발판 삼아 북미 임상 3상에 박차를 가하겠습니다"
이승진 메디포스트(078160) 미국법인 대표(글로벌사업본부장)는 17일(현지시간) 미국 보스턴에서 서울경제신문과 만나 이 같이 밝혔다.
최근 미국 식품의약국(FDA)이 호주 메조블라스트의 줄기세포치료제 ‘라이온실’을 세 번째만에 허가를 내줬다. 줄기세포 치료제 인·허가에 보수적이었던 미국 FDA의 그간 기조를 비춰봤을 때 이례적이라는 게 업계 전반의 평가다. 더욱이 줄기세포 치료제에 우호적인 로버트 F. 케네디 주니어가 미국 트럼프 2기 보건복지부 장관으로 취임하면서 줄기세포 치료제 개발사들 사이에 기대감이 커지고 있다. 에드워드 안 메디포스트 미국법인 공동대표는 "줄기세포 치료제 인·허가 과정에서 그간 기존 화학합성 의약품에 비해 자료 제출 요구 등 과중한 규제가 있어왔다”며 "전체 인·허가 과정에 소요되는 기간을 크게 단축시킬 수 있을 것으로 기대하고 있다"고 말했다.
미국 보스턴에 법인을 둔 메디포스트는 최근 퇴행성 골관절염 치료제 '카티스템'의 북미 임상 3상을 본격화하고 있다. 카티스템의 미국 진출은 메디포스트의 숙원 사업이다. 카티스템은 2012년 식품의약품안전처로부터 세계 최초 동종 제대혈 유래 줄기세포 치료제로 품목허가를 받은 후 글로벌 진출을 시도했지만 현재까지 한국 이외의 국가에 진입하지 못했다. 2018년 미국에서 임상 1/2a상을 마친 메디포스트는 한국에서의 12년 시판 및 수술 이력 데이터를 근거로 FDA로부터 임상 2상을 생략하고 바로 임상 3상에 진입할 수 있다는 답변을 받았다
이 대표는 "올 하반기 미국 FDA에 카티스템 임상 3상 임상시험계획(IND) 수정안을 제출하는데 총력을 기울이고 있다"며 “내년 초부터 환자 투약을 본격적으로 시작할 것”이라고 전했다. 미국과 캐나다에서 진행되는 임상 3상 참여 기관은 70여 곳으로 600~800명에 이르는 대규모 임상시험이다. 이 대표는 "2030년 미국 FDA 품목허가신청(BLA) 제출이 목표"라며 "미국 시장 출시 시점은 2031년으로 예상한다"고 향후 계획을 밝혔다.
현재 트럼프 정부의 약가 인하·관세·공급망 불안정성 등 대내외적 불확실성이 높은 상황이다. 이러한 변수에 대해 메디포스트는 준비가 됐다는 입장이다. 안 대표는 "캐나다 토론토에 위치한 세포유전자치료제 위탁개발생산(CDMO)기업 '옴니아바이오'에서 생산 체계 구축을 완료했다"며 "미국 공인 제대혈 은행과 원료 공급 계약을 체결하는 등 불확실성을 제거한 상태"라고 말했다. 아 대표는 "미국에서 수집된 원형 제대혈의 수출과 해당 혈액에서 추출된 줄기세포의 캐나다 수입은 상호관세 제도의 적용을 받지 았는다"고 덧붙였다.
또 다른 주력시장인 일본에서는 올 하반기 임상 3상 결과를 앞두고 있다. 현재 마지막 환자까지 투여가 완료됐으며 투약 대상자 중 약 70%의 1년 추적관찰이 끝났다. 이 대표는 "내년 4분기에 허가를 신청할 계획"이라고 전했다. 메디포스트는 한국 임상 및 시판 데이터를 바탕으로 일본 내 임상 1·2상을 생략하고 3상으로 직행했다. 일본에서 허가를 받는다면 향후 미국 임상 3상과 품목허가에도 유리하게 작용할 것으로 예상된다.
일본에서 상용화가 임박한 만큼 올해 바이오USA에서는 일본·중국 등 아시아권 파트너사로부터 관심을 많이 받았다. 이 대표는 "일본 시장 시판이 가까워진 만큼 상업화를 함께할 수 있는 파트너사를 찾고 있다"며 "일본에서 허가를 받게 되면 동남아·중동 등에서 레퍼런스로 작용할 수 있는 만큼 일본 임상 결과에 대한 글로벌 관심이 높은 것 같다"고 말했다.
이 대표는 카티스템 출시 후 글로벌 매출 목표에 대해 "의료보험 수가 등 변동성을 고려헀을 때 일본에서는 초기 5년내 1~2만 바이알, 10년내 4만 바이알 판매를 예상한다"며 "미국에서는 초기 1만~2만 바이알, 10년 내 25~30만개를 예상한다"고 포부를 밝혔다.
시장조사기관 그랜드뷰리서치에 따르면 글로벌 골관절염 치료제 시장은 지난해 91억 3000만달러(약 13조 2668억 원)에서 2030년 135억 7000만달러(약 19조 7185억 원)로 성장할 전망이다. 지난해 글로벌 골관절염 치료제 시장에서 북미 시장이 차지하는 비율은 37.3%이다.
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