유전자치료제 실패·철회 소식 잇따라…업계 “과도기” 해석도

버텍스 AAV 개발 중단에 화이자도 시장 철수

로슈 자회사 구조조정 등 철회 사례 연이어

1300여 개 임상…연평균 19.4%성장 전망도

이미지투데이

해외에서 개발되던 유전자 치료제가 잇따라 실패하거나 개발 계획이 철회되며 유전자 치료제의 상업적 성공 가능성을 둘러싼 우려가 커지고 있다. 다만 일각에서는 여전히 1300여 개의 유전자 치료제가 개발되고 있는 만큼 시장 개화 전 과도기로 봐야 한다는 해석도 나온다.

1일 제약·바이오업계에 따르면 버텍스 테라퓨틱스는 최근 아데노 관련 바이러스(AAV) 관련 유전자 치료제를 더 이상 개발하지 않겠다고 밝혔다. 버텍스는 첫 유전자 가위 편집약물인 '카스게비'를 시판한 회사로 AAV관련 연구는 멈추지만 유전자 치료제에 대한 개발은 이어간다는 방침이다.

화이자도 올해 2월 AAV를 사용한 혈우병 B 유전자 치료제 '베크베즈'를 시장에서 철수했다. 지난해 4월 미국에서 승인된 의약품은 1회 치료에 350만 달러의 가격이 책정됐었다. 화이자 측은 시판 중단 사유에 대해 "환자와 의사의 관심이 제한적"이라고 밝힌 것으로 전해졌다. 화이자 측은 판매 중단과 함께 “상업적 또는 임상 단계의 유전자 치료법을 더 이상 진행하지 않고 있다”고 덧붙였다.



로슈는 2019년에 43억 달러에 인수한 유전자 치료 사업부인 스파크 테라퓨틱스에 대한 구조조정을 최근 단행했다. 스파크 인수 당시 로슈는 혈우병 A 치료제 개발을 주요 목표로 삼았으나 해당 프로젝트의 진행 여부도 불투명해졌다. 이번 조치로 로슈는 21억 2000만 스위스 프랑(약 3조 5000억 원)에 달하는 손실을 떠안을 것으로 전해진다. 이 외에도 다케다가 2023년 AAV 초기 연구를 중단한 바 있다.

로버트 케네디 주니어가 미국 보건복지부 장관을 맡으며 유전자 치료제에 대한 미국 식품의약국(FDA) 기류 변화도 우려되는 상황이다. 최초의 CAR-T 세포 치료제, 최초의 미국 유전자 치료제, 유전자 편집 치료제 카스게비 등의 승인을 감독한 피터 마크스 생물의약품평가연구센터(CBER) 소장은 4월 케네디 장관의 마찰을 이유로 사직서를 제출했다. 미국 보건복지부도 최근 모더나와 체결했던 메신저 리보핵산(mRNA) 기반 백신 계약을 취소했다.

다만 업계에서는 유전자 치료제 시장이 본격 개화하기 전 일종의 과도기로 보는 시각도 있다. 전 세계적으로 2500개 이상의 세포·유전자 치료제에 대한 임상이 진행되고 있으며 이 중 약 1300개가 유전자 치료제이기 때문이다. FDA도 지난해 8개의 새로운 세포 및 유전자 치료제와 기존 치료제에 대한 6개 이상의 새로운 적응증을 승인했다. 이는 2023년보다 증가한 수치다.

한국바이오협회는 '글로벌 유전자 치료 시장의 현황 및 전망' 보고서를 통해 글로벌 유전자 치료 시장은 2023년 약 72억달러에서 향후 9년간 연평균 19.4% 성장해 2032년에는 약 366억달러 규모를 형성할 것으로 분석했다.