“베리스모 테라퓨틱스는 세계에서 유일하게 내부 T 세포 활성화 신호와 CAR-T(키메라 항원 수용체 T세포) 외부 종양 결합을 분리하는 기술로 고형암에 적용할 수 있는 차세대 CAR-T 치료제를 개발합니다.”
로라 존슨 베리스모 테라퓨틱스 최고과학책임자(CSO)는 최근 서울경제신문과 만나 차세대 CAR-T 플랫폼 킬러세포 면역글로불린 유사 수용체(KIR)를 활용한 ‘KIR-CAR’ 플랫폼에 강한 자신감을 보였다.
베리스모는 꿈의 치료제로 불리는 세계 최초 CAR-T 치료제 ‘킴리아’개발을 이끈 미국 펜실베니아대학(UPenn) 연구팀이 주축이 돼 설립한 바이오벤처다. 펜실베니아대학의 마이클 밀론 박사가 공동 창업자, 킴리아의 원천 기술을 개발한 칼 준 박사가 기술자문으로 참여하고 있다. 베리스모 설립 당시 존슨 CSO는 글락소스미스클라인(GSK) 수석 이사로 빅파마에서 세포 치료 연구를 이끌고 있었다. 킴리아 연구팀의 일원이었던 존슨 CSO를 베리스모에 합류하게 만든 것은 KIR-CAR의 혁신성이다. 그는 “KIR-CAR T 치료제가 전임상 모델에서 종양을 안전하게 표적화하고 제거하는 결과를 보며 혁신적인 치료법으로서 잠재력을 확신했다”고 말했다.
베리스모의 KIR-CAR 기술은 CAR가 종양을 인식하고 T세포를 활성화하는 기존의 CAR-T 치료제 기전에 이중 신호 시스템을 적용해 T세포 고갈 문제를 극복하도록 설계한 것이 특징이다. 존슨 CSO는 “KIR 경로의 신호를 사용해 CAR-T의 키메라 단박질 시스템을 대체하고 T 세포가 종양과 만나서 활성화와 회복을 반복해 암과 계속 싸울 수 있도록 한다”며 “이 같은 기전을 통해 CAR-T의 난관이었던 고형암 적응증에서 약점을 해결했다”고 소개했다.
베리스모는 혈액 악성 종양을 표적한 SynKIR-310과 고형암 대상 SynKIR-110 등 두 개의 임상 파이프라인을 보유하고 있다. 특히 SynKIR-110는 메소텔린이 과발현하는 중피종, 담관암, 난소암을 적응증으로 한 임상 1상을 지난달부터 미국에서 본격적으로 시작했다. 특히 희귀질환인 중피종에 대해서는 미국 식품의약국(FDA)에서 지난 4월 패스트트랙 지정을 받았다.
존슨 CSO는 2년 전 지분인수로 한 그룹이 된 HLB(028300)와의 시너지를 기대하고 있다. 그는 “HLB 그룹은 베리스모의 임상 개발에 재정적 지원뿐만 아니라 HLB 셀, HLB 바이오스텝 등 글로벌 빅파마 못지않은 대규모 네트워크를 제공한다”며 “고형암을 타깃한 2개의 전임상 파이프라인을 포함해 신약 개발을 가속할 수 있는 상업화 전략을 공유하고 그룹사의 특정 기술에 콜라보레이션할 수 있는 지점을 발견해 검토할 계획”이라고 말했다.
존슨 CSO는 유전자 공학적 T세포 면역 치료 번역 전문 지식을 포함해 분자 및 세포 면역학 분야에서 20년 이상의 경험을 가진 글로벌 석학이다. 그는 브리티시 콜롬비아대에서 병리학 및 실험실 의학 석사 학위와 면역학 박사 학위를 받고 국립 암 연구소에서 최초의 성공적인 유전자 공학 T 세포 치료 개발 임상에 참여했다. 듀크대 교슈를 거쳐 펜실베니아대에서는 킴리아 개발에 참여했다. 펜실베이나대에서는 고형 종양 면역 치료 연구소를 설립하고 CAR-T의 고형암 표적에 관한 연구를 이어가며 3개의 특허를 획득했다. 이같은 성과로 존슨 CSO는 미국국립보건원(NIH)에서 뉴 이노베이터상을 수상했다. 실험실 연구는 NIH, 노바티스, GSK에서 연구 지원을 받았다. 2017년 GSK 수석 이사로 처음 학계에서 산업계로 이동했다.
< 저작권자 ⓒ 서울경제, 무단 전재 및 재배포 금지 >
