호주 시드니에 있는 유전자 치료제 전문기업 엔젠IC 연구팀이 최근 개발한 이 획기적인 암치료법은 인간의 암세포를 이용한 쥐 실험에서 100% 성공을 거두었으며, 조만간 20명의 폐암·간암·대장암·직장암 환자들을 대상으로 임상시험에 들어갈 예정이다.
이 치료법은 2단계로 나뉘어 진행된다. 우선 유전자를 제거한 박테리아의 세포를 운반수단으로 쓸 EDV(EnGeneIC Delivery Vehicle)로 만든 다음 여기에 리보핵산분자(siRNA)를 실어 암세포에 투입시킨다. 암세포는 어떤 경우에도 EDV의 진입을 막지 못한다.
암세포 속으로 들어간 EDV는 싣고 간 리보핵산분자를 방출, 암세포가 항암화학요법에 저항하기 위해 만들어 내는 단백질 생산 유전자의 스위치를 꺼버린다. 말하자면 암세포를 무장해제 시키는 것이다. 이 같은 RNA 간섭은 질병을 유발하는 단백질 생산 유전자의 활동을 차단하는 수단으로 널리 쓰이고 있다.
그 다음 단계에서는 EDV에 약물을 실은 후 무장 해제된 암세포에 들어가 쏟아내게 함으로써 암세포를 죽인다. 이 방법은 정상세포에는 영향을 미치지 않고 암세포에만 직접 작용하기 때문에 현재 사용되고 있는 독성 강한 항암제의 투여량을 대폭 줄일 수 있다.
또한 항암제 대량 투여에 의한 심각한 부작용도 막을 수 있다. 히만슈 브람바트 박사와 제니퍼 맥다이어미드 박사가 이끄는 연구팀은 항암제에 내성이 생긴 인간의 대장암, 유방암, 자궁암 종양을 쥐들에게 주입한 뒤 리보핵산분자를 실은 EDV를 투입했다. 그 결과 쥐들은 종양이 축소되거나 증식이 멎었다. 쥐들이 한 마리도 죽지 않고 100% 생존했다는 것이다.
이 새로운 치료법은 암을 완치시키지는 못하더라도 최소한 암을 만성질환 형태로 바꿀 수는 있을 것으로 보인다.
브람바트 박사는 전통적인 항암치료의 경우 상당수의 암세포를 죽일 수 있지만 소수의 암세포가 살아남아 항암제에 저항할 수 있는 단백질을 만들어 낸다고 지적했다. 이에 따라 이때부터는 후속 치료가 듣지 않아 더 이상 치료가 불가능하게 되고, 암세포는 계속 증식하면서 결국 환자는 사망에 이르게 된다는 것이다.
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