‘차세대 면역항암제를 개발하는 티카로스가 키메라항원수용체T세포(CAR-T) 혈액암 치료제 임상 1상에서 ‘100% 완전관해’라는 성과를 내며 글로벌 시장에서 존재감을 키우고 있다. 티카로스는 CAR-T 치료제의 효능과 안전성을 동시에 개선하는 독자적 플랫폼 기술을 보유한 업체로서 기존 치료 영역인 혈액암 영역을 넘어 고형암 시장까지 선도한다는 목표다.
14일 업계에 따르면 티카로스의 CAR-T 혈액암 치료제 후보물질 ‘TC011’은 최근 국내 임상 1상 결과 평가 대상자 9명 전원이 암세포가 완전히 사라진 상태인 완전관해를 달성했다. 완전관해 반응은 초기(1개월), 중간(3개월), 6개월 추적평가에서 모두 유지됐으며 CAR-T 치료제의 주요 부작용인 신경독성(ICANS)은 단 한 건도 보고되지 않았다. 투여 프로토콜 적합 기준을 벗어난 환자에서 일부 이상 반응이 나타났으나 해당 환자도 1개월 내 완전관해에 도달했다.
TC011은 티카로스의 신약후보물질 중 상업화까지 흐름이 가장 빠른 물질이다. 회사 관계자는 “임상 1상에서 유효성과 안전성을 동시에 확인했다”며 “TC011은 국내에 승인된 치료제가 없는 소포성 림프종(FL)을 적응증으로 내년 임상 2상 진입, 2028년 국내 허가가 목표”라고 말했다.
CAR-T 치료제는 환자 자신의 면역세포를 활용한 세포치료제로 투약 한 번에 완치에 가까운 효과를 기대할 수 있는 이른바 ‘원샷 항암제’로 꼽힌다 면역세포인 T세포에 암세포를 추적하는 탐지기 역할을 하는 항원수용체를 붙여 체내 투여하면 암세포를 찾아가 정밀 타격한다.
티카로스는 CAR-T 치료제 기술의 적용 범위를 고형암, NK세포 기반 치료제, 이중항체까지 확장하는 방향으로 시도하고 있다. 그 핵심 기반은 독자 플랫폼 기술이다. 티카로스가 보유한 플랫폼은 클립(CLIP), 컨버터(Converter), 스위처블(Switchable) 등 3개이며, 사업 영역을 확대할 수 있는 핵심 경쟁력으로 꼽힌다. 이 기술들은 CAR 단백질 구조와 T세포를 재설계해 효능과 안전성을 동시에 향상하며 기존 CAR-T 치료제의 한계를 보완해 고형암 영역으로 확장 가능성을 높이는 요소다. 현재 전 세계 CAR-T 치료제는 주로 림프종, 백혈병 등 혈액암 분야에 국한돼 있고 고형암은 미개척 영역으로 남아있다. 고형암이 전체 암환자의 95%를 차지하는 만큼, 플랫폼을 매개로 적응증 확장에 성공하면 시장성이 클 것으로 예상된다.
TC011에 적용된 대표 플랫폼인 클립은 암세포와 결합하는 T세포의 접촉면을 넓혀 항암 효과를 높인다. 특히 클립은 국제 학술지 ‘네이처 커뮤니케이션즈’에 게재되며 기술력을 국제적으로 인정받았다. 컨버터는 세포독성T림프구관련단백질-4(CTLA-4) 억제 신호를 종양 특이적 T세포에서만 선택적으로 차단해 부작용 없이 항암 효과를 향상시킨다. 스위처블은 항체를 갈아 끼워 다양한 암 항원을 간접적으로 표적해 정상 조직 독성을 정교하게 조절할 수 있다.
회사는 플랫폼 기술을 기반으로 간암·담낭암·췌장암 등 고형암 CAR-T 치료제 개발에 속도를 내고 있다. 고형암 치료제 후보물질 'TC091'은 내년 7월 임상시험계획(IND) 제출을 목표로 준비 중이며, 특히 식품의약품의약처 바이오챌린저 프로그램에 선정돼 비임상·임상설계·제품화 지원을 받고 있다. 한국보건산업진흥원, 국가신약개발사업단 등 지원 과제에도 잇따라 선정되며 플랫폼의 기술적 우수성을 인정받았다.
플랫폼 확장성은 글로벌 공동연구에서도 입증되고 있다. 호주 세포치료제 기업 카테릭스와는 CLIP-CAR-iNK를 공동 개발해 전임상에서 항암 활성을 확인했다. 미국 항암병원 시티오브호프와는 교모세포종(GBM) 대상 CLIP CAR-T 공동연구를 진행 중이다. 이러한 성과를 인정받아 6월 ‘대한민국 창업문화대상’에서 중소벤처기업부 장관상을, 지난달 ‘글로벌 오픈이노베이션 활성화 유공포상’ 시상식에서는 보건복지부 장관상을 수상했다. 회사 관계자는 “세포치료제를 넘어 이중항체 치료제로 영역을 확장해 세포·항체 기반 기술을 모두 보유한 종합 면역치료제 플랫폼 기업으로 거듭날 것”이라고 밝혔다.
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