“알지노믹스의 리보핵산(RNA) 편집·교정 플랫폼 기술은 잘못된 문장을 통째로 갈아끼우는 방식으로 비유할 수 있습니다. 유전질환의 경우 환자마다 RNA에 돌연변이 발생 부위가 다르지만 알지노믹스의 플랫폼 기술은 어떤 돌연변이에든 적용할 수 있다는 것이 강점입니다.”
홍성우 알지노믹스 최고개발책임자(CDO) 부사장은 2일 서울경제신문과의 인터뷰에서 “일라이릴리와 기술이전 계약을 체결하는 데 이러한 강점이 중요하게 작용했다”며 이같이 밝혔다. 알지노믹스는 올 5월 릴리와 RNA 편집·교정 플랫폼을 기반으로 유전성 난청 질환 치료제를 공동 개발하는 약 1조 9000억 원 규모 계약을 체결했다. 알지노믹스는 이러한 성과를 바탕으로 이달 18일 코스닥 상장을 앞두고 있다.
‘졸겐스마’ 등 블록버스터(연매출 10억 달러 이상) 유전자 치료제가 등장하면서 글로벌 유전자 치료제 시장은 급성장하는 추세다. 로슈가 스파크테라퓨틱스를 약 5조 1000억 원에, 브리스톨마이어스스큅(BMS)이 셀진을 약 83조 원에 인수합병(M＆A)하는 등 제2의 졸겐스마를 찾기 위한 투자가 활발해지면서다. 업계에 따르면 글로벌 유전자 치료제 시장은 지난해 92억 6000만 달러(약 13조 원) 규모에서 2034년 554억 3000만 달러(약 80조 원) 규모까지 성장할 것으로 전망된다.
하지만 올해 들어서만 사렙타테라퓨틱스와 캡시다바이오테라퓨틱스가 사망 사례 발생으로 유전자 치료제 임상시험을 중단하는 등 부작용 우려도 커지고 있다. 이는 알지노믹스에 오히려 기회가 될 수 있다는 것이 홍 부사장의 판단이다. 그는 “유전자 치료제 임상에서 부작용이 나오는 것은 대부분 정상 유전자를 과도하게 발현시켰기 때문”이라며 “알지노믹스의 플랫폼은 정확하게 필요한 만큼 치료 유전자를 넣어줄 수 있어 안전성 측면에서 유리하다”고 설명했다.
릴리와의 계약은 유전자 치료제 시장에서 알지노믹스의 입지를 끌어올리는 계기가 됐다. 특히 릴리는 올해 약 1조 8000억 원을 들여 버브테라퓨틱스를 인수하고 슈퍼루미날메디신즈, 메이라GTx와 기술이전 계약을 체결하는 등 유전자 치료제 기술 거래를 늘리는 상황이다. 홍 부사장은 “글로벌 제약·바이오 1위 기업인 릴리와의 계약으로 기술력 검증을 받고 글로벌 기업으로부터 협력 요청이 급증했다”며 “현재 보유한 신약 물질과 플랫폼 어디에서든 추가 기술이전 계약이 나올 수 있는 상태”라고 전했다.
알지노믹스는 현재 간암 및 교모세포종 치료제 ‘RZ-001’, 알츠하이머병 치료제 ‘RZ-003’, 망막색소변성증 치료제 ‘RZ-004’ 등을 개발하고 있다. 홍 부사장은 “RZ-001은 여러 암세포에서 발현되는 RNA ‘H털트’를 표적으로 하기 때문에 다양한 암종으로 확장이 가능하다”며 “이외에도 플랫폼과 원천특허를 보유한 원형 RNA 관련 지적재산(IP) 기술이전 등으로 사업모델을 다각화하려 한다”고 강조했다.
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