젬백스(082270)앤카엘(젬백스)이 진행성핵상마비(PSP) 장기 임상시험 결과에서 ‘GV1001’의 효과와 안전성을 확인했다고 24일 밝혔다.
젬백스에 따르면 선행 임상시험과 연장 임상시험을 합친 72주의 전체 임상시험에서 진행성핵상마비 리처드슨 신드롬(PSP-RS) 유형 환자군을 대상으로 PSP 등급 척도(PSP-rating scale)의 총점 변화량을 분석한 결과 GV1001 저용량(0.56㎎)군에서 외부 대조군 대비 통계적 유의성을 확인했다(p-value<0.0001).
이번 임상시험은 한국에서 처음으로 진행된 PSP 임상시험으로, 선행 임상시험 24주에 연장 임상시험 48주를 더해 총 72주 동안 진행됐다. 선행 임상은 위약, GV1001 0.56㎎, 1.12㎎ 3개 집단으로 나눠 진행했고, 연장 임상은 선행 임상 후 추가 투약을 희망하는 환자를 대상으로 GV1001 1.12㎎ 투약을 진행했다.
임상시험 데이터 분석 결과 PSP-RS 유형에서 GV1001 저용량군은 72주 차에 MMRM추정법을 이용한 최소자승평균(LS mean)으로 계산한 PSP 등급 척도 총점 변화량에서 5.61점 악화했다. 젬백스 관계자는 “PSP가 파킨슨증 중에서도 질병의 진행이 빠른 유형에 속하는 질환임에도 불구하고 GV1001을 장기 투여했을 때 질병 진행 속도 완화 효과가 지속적으로 유지된다는 것을 보여준다”고 설명했다.
젬백스는 연장 연구의 특성상 위약 대조군이 부재한 점을 보완하고 객관적인 효능을 입증하기 위해 외부 대조군을 활용한 정밀 분석을 실시했다. 해외에서 진행된 대표적인 PSP 임상시험 논문 3건의 위약군 데이터를 비교 분석에 활용했고, 비교의 객관성을 높이기 위해 MAIC 통계 기법을 적용했다. 젬백스에 따르면 외부 논문에 인용된 임상시험 위약군에서 52주 동안 PSP 등급 척도 총점은 52주 동안 10.66점 악화했다.
젬백스는 72주에 달하는 임상시험 전체 데이터 및 선행 임상에서 확인한 바이오마커 결과를 모두 반영해 글로벌 3상 임상시험을 추진한다.
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