큐로셀(372320)이 성인 급성림프구성 백혈병(ALL) 환자 대상 키메릭 항원 수용체 T 세포(CAR-T) 치료제 '안발셀(CRC01)'의 임상 2상 임상시험계획(IND)이 식품의약품안전처 승인을 받았다고 21일 밝혔다.
큐로셀은 임상 1상에서 확인한 안전성, 초기 유효성, 최적 용량 데이터를 바탕으로 2상을 설계했다. 승인된 IND에는 대상자 범위 확대와 함께 유효성 평가 항목·평가 방법이 구체적으로 반영됐다. 주요 유효성 지표는 전체 완전 관해율(OCR)이며, 반응 도달까지의 시간(TTR), 관해 지속기간(DOR), 무재발 생존기간(RFS) 등이 종합 평가된다. 큐로셀은 이를 토대로 임상 2상을 본격적으로 시작할 계획이다.
성인 ALL은 국내에서 연간 200~300명 수준으로 발생하는 희귀 혈액암이다. 재발과 불응 비율이 높고 장기 생존율이 낮아 미충족 의료수요가 큰 질환으로 꼽힌다. 기존 항암요법으로는 예후가 불량하고 장기 생존율이 낮아 치료 대안의 필요성이 꾸준히 제기됐다.
김건수 큐로셀 대표는 “이번 IND 승인으로 안발셀이 성인 ALL 환자를 대상으로 한 임상 2상에 본격 돌입하게 됐다”면서 “미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 임상에서 축적한 CAR-T 치료제 개발 경험을 바탕으로, 치료 대안이 부족한 성인 ALL 환자에게 새로운 희망을 제시하도록 최선을 다하겠다”고 말했다.
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