사노피의 소간섭 리보핵산(siRNA) 계열 혈우병 신약 ‘피투시란’이 식품의약품안전처의 ‘글로벌 혁신제품 신속심사’ 품목으로 지정됨에 따라 허가 절차에 속도가 붙을 전망이다. 피투시란이 국내 품목허가를 받으면 A형·B형 혈우병을 가리지 않고 4~8주 간격으로 1번 자가 투약이 가능해 환자 편의성을 크게 높일 것으로 보인다.
11일 식약처에 따르면 글로벌 혁신제품 신속심사 제도는 지난 2022년 9월 의약품 신속 심사를 활성화하는 취지로 ‘식의약 규제개혁 100대 과제’의 일환으로 신설된 지원체계다. 대상 품목은 일반심사 기간인 근무일 기준 120일보다 25% 단축된 90일 이내 검토 완료를 목표로 심사를 거친다. 안전에 직접 관련이 없는 일부 자료는 시판 후 제출할 수 있도록 했으며, 준비된 자료부터 먼저 심사를 받는 수시 동반심사도 적용 받는다.
혈우병은 혈액이 정상적으로 응고되지 않아 출혈이 쉽게 멈추지 않는 유전성 출혈질환으로 1만 명당 1명 꼴로 발생하는 희귀질환이다. 피투시란은 사노피가 개발한 혈우병 신약으로 혈액응고를 억제하는 단백질 ‘항트롬빈’을 표적으로 하는 siRNA 계열 치료제다. 항트롬빈의 생성을 억제함으로써 혈액응고를 촉진하는 트롬빈의 생성을 늘리는 방식으로 작용하며, 올 3월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ‘큐피트리아’라는 이름으로 허가를 받았다. 적응증은 12세 이상 소아와 성인 A형·B형 혈우병 환자에서 출혈 빈도를 예방하거나 줄이기 위한 일상적 예방요법이다. 편의성 면에서는 피하주사(SC) 제형으로 개발돼 4~8주 간격으로 투여할 수 있어서 환자가 자가 투약할 수도 있을 것으로 보인다.
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