이엔셀(456070)은 영국 에든버러에서 개최된 국제말초신경학회(PNS) 연례학술대회에서 개발 중인 ‘EN001’의 샤르코마리투스병 환자 대상 새로운 치료 전략을 발표했다고 23일 밝혔다.
샤르코마리투스병은 손발 변형과 근육 위축을 일으키며 심할 경우 시각과 청력 상실까지 유발할 수 있는 유전성 질환이다. 발병 빈도가 높은 희귀질환임에도 불구하고 현재까지 승인된 치료제가 없었다.
이엔셀은 이번 학회에서 자체 개발한 ‘ENCT(ENCell Technology)’로 생산해 현재 임상 진행 중인 탯줄 유래 중간엽 줄기세포치료제 신약 EN001이 신경 세포의 활동을 지원하는 슈반세포(Schwann cell)의 증식을 촉진해 질환의 진행을 억제하고 증상을 완화하는 효과를 보였다고 발표했다.
특히 이엔셀은 당뇨병 치료에 사용되는 인슐린이 샤르코마리투스병 치료에 기여할 수 있음을 세계 최초로 발견했다. 샤르코마리투스병 환자가 당뇨병을 앓을 경우 예후가 악화된다는 점에 착안해 연구팀은 인슐린이 슈반세포의 생물학적 활성을 증가시키고 증식을 유도한다는 사실을 확인했다. 동물 모델에서도 같은 효과가 나타났다.이엔셀은 EN001과 인슐린 병용 투여로 인슐린 내성 문제를 효과적으로 해결할 수 있는 방법을 제시해 많은 관심을 받았다. 병용 투여 시 인슐린 사용량을 줄이면서도 치료 효과를 극대화할 수 있다는 점에서 이엔셀은 샤르코마리투스병 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있을 것이라 기대하고 있다.
이엔셀은 지난해 8월 유럽 시장 진출을 위해 영국·프랑스·독일 등 주요국에 해당 기술 관련 특허 등록을 완료하기도 했다. 이엔셀 관계자는 “샤르코마리투스병 치료에서 EN001과 인슐린 병용 치료의 효능을 세계 최초로 입증해 권위있는 학회에서 선보였다”며 “현재 치료제가 없는 샤르코마리투스병 환자들에게 새로운 치료 전략 및 옵션을 제공할 수 있도록 진행 중인 임상에 더욱 속도를 내겠다”고 말했다.
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