한미약품(128940) 비소세포폐암 치료제 '포지오티닙'의 미국 식품의약국(FDA) 신속 승인에 비상이 걸렸다. FDA가 안전성과 효능에 부정적인 의견을 제시했기 때문이다. 반면 한미약품은 용량 조절로 안정성을 확보할 수 있으며, 기존 치료제로는 효과가 없는 환자에게는 유용하다며 승인 필요성을 강조했다.
FDA는 21일 포지오티닙에 대한 항암제자문위원회(ODAC)가 열리기 앞서 ODCA에 제시한 의견 자료에서 “포지오티닙의 임상 결과 자료가 신속 승인을 받을 만큼 충분하지 않다”며 “신속 승인 보다 추가 분석이 필요하다”고 밝혔다. ODAC는 종양학 전문가 15명으로 구성된 위원회로, 신약 후보물질을 평가해 권고 등의 의견을 낸다. 다만 법적 구속력은 없다.
FDA는 이미 긴급사용승인을 받아 의료 현장에서 활용되고 있는 다이이찌산쿄와 아스트라제네카(AZ)의 약물접합체(ADC) 신약 '엔허투'와 포이오티닙을 비교하며 효능과 안정성이 뛰어나지 않다고 지적했다. 종양 감소 환자 비율을 나타내는 객관적 반응률(ORR)이 포지오티닙 28%, 엔허투 58%로 나타났고 반응 지속기간 중앙값(mDoR)도 포지오티닙은 5.1개월, 엔허투는 8.7개월로 차이가 났다는 것이다. 또 포지오티닙의 1일 1회 16㎎ 투약군 368명 중 3~4급 부작용이 85%, 투약 용량 감소가 57%로 안전성에 우려를 표하며 "만약 가속 승인이 된다면 폐암 표적 치료법 중 가장 효과가 낮은 치료법이 될 것"이라고 지적했다.
한미약품은 위험성은 용량조절로 관리할 수 있으며, 포지오티닙 승인 시 대체 약물이 없는 환자에게 돌아가는 혜택이 크다는 입장이다. 한미약품 관계자는 "8㎎로 나눠 1일 2회 투여하는 방식으로 위험을 충분히 관리할 수 있다"며 "포지오티닙은 엔허투를 처방해도 효과가 없는 환자에게 투약할 수 있는 항암제인만큼 의학적 필요성이 확고하다"고 강조했다. 이어 "포지오티닙은 2차 또는 3차 치료제로서 투약할 수 있을 뿐만 아니라, 정맥 주사 방식이 아닌 경구용 제제여서 암 환자들에게 투약 편의성을 제공한다는 측면에서도 유용성이 뚜렷하다"고 설명했다. 한미약품은 다양한 루트를 통해 ODCA에 포지오티닙의 유용성을 설명해 긍정적 권고가 내려질 수 있도록 할 방침이다.
ODAC는 FDA와 한미약품의 의견을 모두 청취한 뒤 22일(현지시간) 회의를 열어 승인 여부에 대한 의견을 제시할 예정이다. FDA는 ODCA의 의견을 바탕으로 처방의약품 신청자 수수료법(PDUFA)에 따라 11월 24일까지 최종 허가여부를 결정한다. 앞서 한미약품의 미국 파트너사 스펙트럼은 지난해 12월 포지오티닙 치료 경험이 있는 진행 및 전이성 HER2 엑손 20 삽입 변이가 있는 비소세포폐암 환자에게 사용할 수 있도록 FDA에 품목허가신청(NDA)을 했다.
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