삼성서울병원이 희귀난치성 유전성 망막질환 정복을 위해 세포치료제 전문 개발기업과 협력한다.
삼성서울병원은 싱귤래리티바이오텍과 유전성 망막질환 유도만능줄기세포 및 오가노이드 뱅크 구축을 위한 업무협약(MOU)을 체결했다고 17일 밝혔다.
이날 협약식에는 삼성서울병원에서 허우성 연구부원장(신장내과 교수)과 장윤실 세포유전자치료연구소장(소아청소년과 교수), 장종욱 GMP 팀장(미래의학연구원 교수), 김상진 안과 교수, 싱귤래리티바이오텍에서 최정남 대표와 박효순 이사, 김병수 박사 등 양측 주요 관계자들이 함께했다.
유전성망막변성은 300개 이상의 원인 유전자가 관여하는 희귀 난치성 질환이다. 주로 유소년 시기부터 야맹증, 터널 시야 등의 증상이 나타나는데 근본적인 치료법이 없어 차츰 진행돼 실명에 이를 수 있다.
양 기관은 이번 협약을 통해 망막색소변성 등 유전성망막질환 환자의 말초혈액 검체를 획득하고 유도만능줄기세포 기반 유전자 특이적 망막 오가노이드를 제작할 계획이다. 기존에는 동물모델을 통해 효능 평가를 진행하다 보니 실제 망막세포의 병리적 특징을 온전히 재현하기 어려웠기 때문이다.
삼성서울병원 안과는 2021년 국내 최초로 안과 분야 세계 유일한 유전자치료제인 ‘럭스터나’ 투여에 성공했다. 삼성서울병원 세포유전자치료연구소는 연구중심병원 육성 R&D 사업 등을 수행하며 유전자치료제 개발을 진행해오고 있다.
양 기관은 이번 협약으로 유전성망막질환 유도만능줄기세포 정밀 의학연구 및 치료제 개발이 탄력을 받고 이 과정에서 환자 참여 확대 및 공공 자원 활용 모델도 선보일 수 있을 것으로 기대하고 있다. 이번 협약에는 환자 유래 유도만능줄기세포를 제작하고 뱅킹 체계를 구축해 유도만능줄기세포 및 오가노이드 뱅크를 운영하는 체계로 구현하는 것도 포함됐다.
장윤실 세포유전자치료연구소장은 "유전성 망막질환 환자를 돕고 병을 이해하는 데 이번 협약이 중요한 이정표가 될 것"이라며 "그간 줄기세포와 유전체 연구에서 축적한 경험을 바탕으로 환자들에게 꼭 빛을 되찾아드리겠다"고 말했다.
최정남 싱귤래리티바이오텍 대표는 "이번 MOU는 국내 실명 질환 연구의 중대한 전환점이 될 것"이라며 "유전자 세포치료제와 환자 맞춤형 약물치료제 개발이 함께 이뤄질 수 있도록 최선을 다하겠다"고 강조했다.
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