바이오솔루션(086820)은 주사형 골관절염 세포치료제 ‘스페로큐어’의 국내 1/2a상 임상시험계획(IND)을 식품의약품안전처에 제출했다고 11일 밝혔다.
바이오솔루션에 따르면 스페로큐어는 바이오솔루션의 자가 연골세포치료제 ‘카티라이프’와 동종 연골세포치료제 ‘카티로이드’의 핵심 기술을 융합해 수술 없이 한 번의 주사로 치료가 가능한 비수술형 세포치료제로 설계됐다. 스페로큐어라는 제품명은 3차원 세포 배양 모델에 사용되는 구형 세포 집합체 ‘스페로이드’와 완치를 뜻하는 ‘큐어’에서 착안했다.
스페로큐어는 동종 소아 연골세포를 3차원 스페로이드 형태로 배양·조직화한 주사형 세포치료제다. 카티라이프 펠릿(약 1㎜) 5분의 1 크기의 미세한 구형 구조체인 스페로이드를 주사기로 관절강 내에 직접 주입하는 방식이다. 스페로이드 구조는 세포가 관절 속에서 오래 살아남고, 치료 효과를 내는 물질을 지속적으로 내보내도록 한다. 기존 연골재생술이나 미세천공술이 관절경 또는 절개 수술로 치료제를 이식했던 것과 달리 환자 접근성과 시술 편의성을 획기적으로 높일 수 있다.
바이오솔루션은 비임상에서 스페로큐어를 투여했을 때 연골기질(ECM) 생성이 증가해 연골의 쿠션 기능과 하중 분산 능력이 회복되고 통증 유발 자극이 감소했다고 밝혔다. 연골 분해 효소 발현이 억제되고 염증 매개체가 줄어들어 통증·부종·활막염이 완화되는 효과가 나타나기도 했다. 통증 신경섬유 침윤과 골극 형성, 혈관 신생 억제로 구조적 손상 진행도 완화됐다. 바이오솔루션 관계자는 “정상 연골의 항상성 유지에 중요한 마이크로리보핵산(miRNA) 인자가 증가하는 등 스페로큐어가 연골 생성과 분해 억제를 동시에 유도해 골관절염 진행을 근본적으로 개선할 가능성을 확인했다”고 설명했다.
이번 임상은 무릎 골관절염 환자 27~36명을 대상으로 진행된다. 주요 평가 항목은 △안전성(이상반응, 면역검사 등) △1차 유효성(WOMAC, Pain VAS 점수 변화) △2차 유효성(KOOS, IKDC, MRI 등) △탐색적 장기평가(투여 1년 후 구조 개선)로 구성됐다.
현재까지 골관절염의 근본적 구조 개선 효과를 입증한 치료제가 국제적으로 허가된 사례는 없다. 기존 치료제는 통증 및 염증을 완화하거나 재생연골(초자연골 또는 섬유연골)을 통해 결손 부위를 복구하는 방식이다. 골관절염은 노화, 비만, 유전, 외상 등 다양한 원인으로 발생하는 퇴행성 질환이다. 국내 60세 이상 유병률은 약 31%, 70세 이상 유병률은 약 42%다.
이정선 바이오솔루션 대표는 “스페로큐어는 카티라이프와 카티로이드의 개발 경험을 토대로 축적된 세포치료 기술력을 집약한 차세대 주사형 치료제이자 ‘수술 없는 골관절염 치료’라는 새로운 방향을 제시하는 파이프라인”이라며 “비임상을 넘어 임상에서도 무릎 연골의 구조 개선 효과를 입증해 보이겠다”고 말했다.
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